Alzheimerläkemedlet lecanemab ej godkänt i Europa

Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA har beslutat att avslå ansökan om godkännande för det nya alzheimerläkemedlet lecanemab, känt som Leqembi, för försäljning i EU. EMA:s expertkommitté, CHMP, bedömer att de potentiella riskerna med läkemedlet överväger de förväntade vinsterna.

Det negativa beskedet var oväntat för många inom forskarvärlden och vården. Flera andra läkemedelsmyndigheter globalt har redan beviljat marknadstillstånd för lecanemab, och det var förväntat att även EMA skulle följa efter. Läkemedlet hade i så fall blivit det första i EU som inte bara påverkar symtomen, utan också den underliggande patologin, vid Alzheimers sjukdom, något som väckt stora förhoppningar om att sjukdomen en dag ska gå att besegra.

Linus Jönsson, professor i hälsoekonomi vid Karolinska Institutet, menar att EMA:s beslut är överraskande. I en artikel i Dagens Medicin från 26 juli 2024 hänvisar han till egna och andra forskargruppers analyser över vad lecanemab förväntas ge för effekt på så kallade kvalitetsjusterade levnadsår, (QALY). Han betonar att lecanemab har visat sig ha en positiv nettovinst i QALY enligt flera analyser, det vill säga att läkemedlets nytta överväger riskerna för biverkningar.

Johanna Lind är sakkunnig på Hjärnfonden och har tidigare forskat om Alzheimers sjukdom. Hon tycker att EMAs ställningstagande är svagt motiverat.

– Jag hade önskat ett mer utförligt resonemang om varför EMA bedömer den kliniska effekten som ”liten”. Det hade varit intressant att veta vad EMA bedömer som en tillräckligt stor effekt i denna typ av studier av ett läkemedel med bromsande effekt. För mig är det heller inte självklart att betrakta riskerna som alltför stora, med tanke på att Alzheimer i dagsläget är en dödlig sjukdom.

– Framför allt är det en stor besvikelse för många patienter och anhöriga som hade hopp om att hinna få tillgång till en bromsande behandling innan sjukdomen gått alltför långt. I ett större perspektiv riskerar Sverige och Europa att halka efter övriga världen vad gäller behandlingen av Alzheimersjuka, vilket även drabbar samhället i stort, säger Johanna Lind och fortsätter.

– Generellt sett är det viktigt med effektiv implementering av nya metoder och behandlingar, inte minst när det gäller allvarliga och kostsamma sjukdomar som Alzheimer. Ett marknadsgodkännande garanterar inte tillgång för alla som önskar behandling, men det är en avgörande milstolpe på vägen.

Dagens Industri rapporterade i en nyhetsartikel i slutet av juli att det framkommit att EMA:s bedömning baserade sig på fler antal allvarliga biverkningar än i underlaget för tidigare godkännanden i USA och Japan, och att detta bidragit till utfallet. Det har även spekulerats att om läkemedlet hade riktats mot en mer specifik patientgrupp, såsom de utan riskgenen ApoE4, kunde resultatet ha blivit annorlunda.

Bioarctic och Eisai meddelade omedelbart efter beslutet att de kommer att begära en omprövning av EMA:s beslut. Efter att omprövningen är slutförd (vanligtvis inom 60 dagar efter att företaget inkommit med sina skäl för att begära omprövning), fattas ett slutgiltigt beslut. Tills dess lär debatten fortsätta om lecanemabs kliniska värde och risker.