Nya vägar till behandling av hjärnsjukdomar

Att ta fram ett nytt läkemedel kan liknas vid att ta fram pusselbit som ska passa perfekt i ett komplext biologiskt pussel. Först måste forskarna identifiera var biten ska sitta – det vill säga vilket protein som är målet för läkemedlet. Proteiner har viktiga roller i kroppen, bland annat i regleringen av sjukdomar. Sedan kan de ta fram pusselbiten.

Fabio Begnini och hans kollegor vill utveckla nya behandlingar för hjärnrelaterade sjukdomar som depression, smärta och nervnedbrytande tillstånd. För att göra det fokuserar de på proteinet TREK-1.

TREK-1 är en typ av kaliumjonkanal i kroppen. Den spelar en viktig roll i att reglera nervcellers aktivitet och påverkar bland annat smärta, känsel och stressreaktioner. Forskning kring TREK-1 har betydelse för utvecklingen av nya behandlingar mot depression och kronisk smärta.

Nu vill Fabio och hans kollegor ta fram en molekyl som binder specifikt till TREK-1 för att på så sätt utveckla mer träffsäkra läkemedel.

Fabio Begnini är en av de forskare som fått finansiering genom Hjärnfondens postdoktorala anställningsstöd 2024.

– Mitt fokus är proteinet TREK-1, en receptor med en nyckelroll i hjärnans funktion. Trots dess betydelse finns det idag inga effektiva läkemedel som riktar sig specifikt mot TREK-1. Med hjälp av en modern metod inom läkemedelsutveckling, kallad screening av kovalenta fragment, arbetar vi för att identifiera molekyler som kan leda till träffsäkra behandlingar med färre biverkningar.

– Jag undersöker TREK-1:s funktion eftersom många sjukdomar uppstår när proteiner fungerar felaktigt. Genom att utveckla molekyler som kan aktivera eller blockera TREK-1:s aktivitet kan vi bättre förstå dess roll vid olika hjärnsjukdomar. Detta ger oss viktiga insikter i hur vi kan omvandla forskningen till faktiska läkemedel.

– Som kemist fascineras jag av hur molekyler påverkar kroppen och hur de kan användas för att behandla sjukdomar. Hjärnan är särskilt komplex – små kemiska förändringar kan ha stor inverkan på både känslor och hälsa. Att använda kemi och avancerade screeningmetoder för att utveckla nya behandlingar känns både utmanande och meningsfullt.

– Vetenskapliga framsteg kräver resurser – material, utrustning, löner och samarbeten. Tack vare Hjärnfondens stöd kan jag forska vid University of California, San Francisco, ett av världens ledande universitet inom medicinsk forskning. Det ger mig en unik möjlighet att arbeta med framstående experter och bidra till utvecklingen av nya behandlingar för hjärnsjukdomar.

– Jag vill att givarna ska veta att deras stöd gör en verklig skillnad i kampen mot hjärnsjukdomar. Läkemedelsforskning är en lång och komplex process som kräver år av experiment och analys. Men varje framsteg – stort som smått – tar oss närmare nya behandlingar. Deras långsiktiga engagemang ger oss möjlighet att fortsätta arbetet och ge hopp till de som lever med neurologiska sjukdomar.

Det postdoktorala anställningsstöd anställningsstöd som Fabio Begnini och andra forskare fått ta del av finansieras av Svenska Postkodlotteriet.