Hopp om att lösa två alzheimerutmaningar på samma gång

Idag är de flesta alzheimerforskare överens om att sjukdomen orsakas av fel på ett visst protein i hjärnan. Därför fokuserar de nya antikroppsterapierna på att få bort detta felaktiga protein. Problemet är att bara en mycket liten del av antikropparna tar sig in genom den skyddande blod-hjärnbarriären som finns runt hjärnan. Därför blir effekten förhållandevis liten, trots höga doser. 

En annan utmaning är att det under sjukdomsprocessen uppstår fel på ytterligare ett protein, som kallas tau. Därför behövs det troligen också behandlingar mot tau för att kunna stoppa alzheimer. Så nu arbetar vi med att lösa två problem på samma gång – att ta fram ett läkemedel som både kan passera blod-hjärnbarriären och få bort tau. Vi tror att vi har en lösning på gång. Men vi behöver mer stöd för att kunna fortsätta utforska den. 

Vi använder en typ av molekyl som heter PROTAC, som kan ta sig in i celler och säga åt dem att städa undan ett visst protein. Vi har skräddarsytt fyra sådana molekyler och riktat in dem på tau. Det extra glädjande är att de i laboratorieexperiment har visat sig kunna passera blod-hjärnbarriären. Om allt fortsätter som vi hoppas kommer vi att kunna testa läkemedelskandidater på människor om två–tre år.  

Vi är övertygade om att våra PROTACs kommer att ha en kraftfull effekt på alzheimer. Och vi räknar med att de kan tas i tablettform, vilket är smidigare än med antikroppsterapierna som brukar ges i dropp på sjukhus. I bästa fall kan dock båda behandlingarna användas i en extra effektiv kombination.  

För att kunna komma så långt är det nödvändigt med ytterligare finansiering. Det behövs verkligen nya framsteg, med tanke på hur många som får alzheimer – och hur mycket sjukdomen påverkar hela samhället.

Bengt Winblad  

Professor i geriatrik vid institutionen för neurobiologi, vårdvetenskap och samhälle, Karolinska Institutet