Varför får inte patienter i Sverige nya läkemedel mot alzheimer och ALS?

Flera nya läkemedel väcker hopp, men används ändå inte i Sverige. Det beror inte på att de saknar godkännande. Både alzheimerläkemedlet lecanemab och ALS-läkemedlet tofersen är godkända i EU för vissa patienter. Det betyder att läkemedlen har visat effekt och anses tillräckligt säkra – men inte att de automatiskt används i vården.

Innan ett läkemedel börjar användas i Sverige görs fler bedömningar. Regionernas NT-råd väger samman hur stor nyttan är, vilka risker som finns och vad behandlingen kostar. Det är en del av hur vården prioriterar, eftersom resurserna är begränsade.

Hittills har NT-rådet sagt nej till båda läkemedlen.

Det innebär i praktiken att regionerna i nuläget inte rekommenderas att använda läkemedlen i den offentliga vården.

För lecanemab är skälet att nyttan anses vara för liten i förhållande till priset. Behandlingen kräver också noggranna undersökningar, återkommande infusioner och uppföljning med MR, eftersom det finns risk för biverkningar hos en mindre del av patienterna, som svullnad och blödningar i hjärnan.

Tofersen gäller en mycket liten grupp personer med ALS, kopplad till en mutation i SOD1-genen – ungefär 2–3 procent av alla ALS-patienter. I Sverige handlar det om cirka 40 personer. Trots det rekommenderar NT-rådet inte behandlingen, eftersom underlaget är osäkert, kostnaden hög och det finns risk för biverkningar.

För patienter och anhöriga kan det vara svårt att förstå varför behandlingar som väcker hopp inte blir tillgängliga. De menar att läkemedlen skulle kunna införas stegvis, till exempel för mindre patientgrupper, för att hålla nere kostnaderna och samtidigt lära sig mer. Andra menar att de ekonomiska beräkningarna bygger på antaganden och därför är osäkra.

Men ansvariga myndigheter betonar att besluten måste bygga på bästa tillgängliga kunskap och att vården ska vara rättvis och hållbar.

Hjärnfonden efterlyser ett mer flexibelt system som gör det möjligt att ge patienter tillgång till nya behandlingar samtidigt som kunskapen byggs upp genom uppföljning.

– Forskningens framsteg måste nå patienterna. I dag saknas tillräckligt flexibla sätt att ta in nya behandlingar när kunskapsläget är osäkert. Samhället måste kunna säga nej när kostnaden överstiger nyttan – men också ja, under kontrollerade och uppföljda former, så att patienter får tillgång och vi lär oss mer. Annars riskerar vi att tappa både tempo och förtroende, säger Elisavet Kaltsouni, sakkunnig på Hjärfonden.

– Att samma frågor dyker upp vid flera hjärnsjukdomar tyder på att systemet har svårt att hantera behandlingar där kunskapsläget är osäkert och patientgrupperna små.

Resultatet blir ett glapp mellan vad forskningen gör möjligt och vad patienter faktiskt får tillgång till. För vissa återstår att resa utomlands eller betala själva – en utveckling som väcker frågor om jämlikhet och tillgång till vård.

Att frågan diskuteras just nu beror på de uppmärksammade besluten om lecanemab och tofersen, men också på en större förändring. Nya, avancerade läkemedel pressar dagens system för prioriteringar. Samtidigt går forskningen framåt – steg för steg. Det är där lösningen finns. Men det är också en väg som kräver tid, kunskap och fortsatta investeringar i forskningen.