Det är det första läkemedel som godkänts av FDA mot Alzheimer sedan 2003 och det första som angriper den underliggande sjukdomsprocessen och inte bara symtomen. Godkännandet kommer efter många års forskning och ger hopp till alla som är drabbade av sjukdomen.
Aduhelm godkändes med förbehållet att Biogen, som tagit fram antikroppen, måste göra ytterligare kliniska studier för att visa att medlet har effekt på kognitiva funktioner som ex minne och planeringsförmåga. Om det inte går att bevisa den kliniska nyttan kan FDA dra tillbaka preparatet.
Snabbgodkännande
Godkännandet skedde genom en sk ”accelerated approval”, ett snabbgodkännande som FDA använder för att tidigt kunna godkänna behandlingar mot allvarliga, livshotande sjukdomar trots att det fortfarande behövs mer forskning om läkemedlets effekter.
I det här fallet var det antikroppens förmåga att minska mängden plack i hjärnan på patienter som gjorde att FDA godkände den, man menar att kopplingen mellan ansamling av plack i hjärnan och Alzheimer är stark och att minskningen av plack rimligen borde ge en klinisk nytta. Amyloida plack och ansamling av trådlika nystan av proteinet tau är sjukliga förändringar i hjärnan som karakteriserar sjukdomen och resulterar i att nervceller dör.
Krokig väg
Aducanumab har genomgått kliniska fas III studier och har testats på patienter med mild kognitiv svikt och tidig Alzheimers sjukdom. Vägen till godkännande har inte varit spikrak. Våren 2019 stoppades fas III studier i förtid då en klinisk effekt inte kunde påvisas. När företaget senare gjorde ytterligare analyser av data observerade man att en undergrupp av patienter som fått läkemedlet förutom att ha en reducerad mängd plack också hade en minskad försämring av kognitiva funktioner som minne, orienteringsförmåga och språk.
Baserat på resultaten beslutade företaget att göra en ansökan om godkännande hos FDA. Läkemedlet är ännu inte godkänt i Europa eller Sverige.
Många frågor om Alzheimer kvarstår
Det kvarstår fortfarande många frågor när det gäller Alzheimers sjukdom och det är oklart om det nya läkemedlet kommer att vara effektivt på alla patienter med sjukdomen. Det har t ex inte testats på patienter som har kommit längre i sjukdomsprocessen.
Men det är en viktig milstolpe i kampen mot en dödlig sjukdom som orsakar stort lidande för både den som är drabbad och anhöriga.
