I dag går det inte att stoppa ALS, men lovande hjärnforskning pågår

Min forskargrupps specialitet är, enkelt uttryckt, att kartlägga hur olika substanser påverkar celler. I samband med det globala fenomenet ”ice bucket challenge” insåg jag att vår expertis kunde göra nytta inom ALS-forskningen. Nu har vi arbetat hårt i sju år med att förstå denna komplexa sjukdom. I dag vet nämligen ingen exakt hur de bakomliggande mekanismerna ser ut.  

Att ta reda på mer om hur ALS fungerar är sannolikt en förutsättning för att kunna utveckla effektiva läkemedel. De terapier som nu finns på marknaden kan, hos de allra flesta patienter, bara förlänga livet marginellt. Det behövs verkligen nya behandlingsformer.  

De senaste årens ALS-forskning har visat att vissa förändringar i nervcellernas inre maskineri gör att de börjar producera defekta molekyler, som cellerna därefter inte lyckas göra sig av med. Vi tror att de här molekylerna förstör cellen inifrån. Därför arbetar vi, med stöd från Hjärnfondens givare, på att lära oss mer om de här mekanismerna. Målet är att få fram ett läkemedel som kan hjälpa nervcellerna att oskadliggöra de defekta molekylerna.  

Efter att ha undersökt tusentals olika substanser, bland annat med hjälp av robotiserade mikroskop, kunde vi identifiera några intressanta kandidater. Dessa visade sig sedan kunna öka livsdugligheten hos celler med ALS-liknande fel. Vårt nästa steg är nu att göra mer avancerade laboratorieförsök med läkemedelskandidaterna. Vi hoppas att det på sikt kan leda till en helt ny sorts ALS-behandling.  

Vi tror väldigt mycket på vår idé, men vårt arbete kräver kostsamma kemiska experiment. På så sätt gör varje extra krona som skänks till forskningen verklig skillnad för oss.   

Oscar Fernandez-Capetillo
Professor på institutionen för medicinsk biokemi och biofysik vid Karolinska Institutet