Ett helt nytt spår för alzheimerforskningen?

För knappt femton år sedan utvecklades den så kallade gensaxen – ett molekylärt verktyg som gör det möjligt att ändra i utvalda delar av genetiskt material. Den belönades med Nobelpriset ganska kort därpå. För gensaxen var ett avgörande framsteg, inte minst för utvecklingen av genterapier.

Min forskargrupp utvecklar nu en genterapi mot en ärftlig form av alzheimer. Sjukdomen uppstår då på grund av en DNA-mutation som får nervceller att tillverka skadliga versioner av ett visst protein. Vår idé är dock inte att reparera själva mutationen, eftersom det finns risker med att ändra i arvsmassan. I stället har vi utvecklat en gensax som redigerar RNA, de kortlivade kopior med genetisk information som cellerna använder för att tillverka proteiner.

Med stöd från Hjärnfonden undersöker vi nu om vår gensax ger önskad effekt. I ett första steg gör vi försök med odlade nervceller, som bär på den aktuella mutationen. Det är flera år kvar tills vi eventuellt kan testa vår genterapi på människor. Men om allt går som vi vill skulle den kunna förändra behandlingen av alzheimer i grunden – genom att stoppa den bakomliggande orsaken.

Den alzheimervariant vi fokuserar på nu utgör bara en procent av de totala fallen. Men om vi lär oss mer om olika genetiska kopplingar till alzheimer kan vår genterapi få bredare potential. Kanske kan den också fungera mot liknande sjukdomar, som parkinson, lewykroppsdemens och ALS.

Utvecklingen av genterapier är ännu i sin linda och därför befinner sig även vår forskning i en tidig fas. Men för att lyckas är vi beroende av fortsatta bidrag till hjärnforskningen. Tack!