Genterapi kan bli nytt vapen mot återfall i medulloblastom

Medulloblastom är den vanligaste elakartade hjärntumören hos barn. I dag överlever många tack vare operation, strålbehandling och cellgifter. Men hos ungefär var tredje patient kommer tumören tillbaka, och då är den ofta mycket svår att behandla.

Forskarna har upptäckt att återfall ofta beror på en liten grupp tumörceller som skiljer sig från resten. De delar sig långsamt, klarar av behandling och kan vila i kroppen under lång tid. Dessa celler innehåller höga nivåer av ett protein som heter SOX9.

Det finns ännu inget läkemedel som direkt kan stoppa SOX9. Därför har forskarna utvecklat en ny genetisk teknik som kan hitta och döda just de celler som har mycket SOX9, utan att skada andra celler. Med hjälp av det genetiska verktyget förs ett protein in i tumörcellerna. Det gör dem känsliga för ett läkemedel som heter ganciklovir, som sedan dödar tumörcellerna.

Metoden har testats på mänskliga tumörceller och på möss med hjärntumör. Resultaten visar att de motståndskraftiga cellerna kunde slås ut, tumörens tillväxt bromsades och mössen levde längre. Behandlingen fungerade också bra tillsammans med strålning.

Än så länge har metoden bara testats på djur. Forskarna arbetar nu med att utveckla en behandling som kan testas på patienter. Målet är att starta kliniska studier inom två till tre år.

På sikt ger metoden hopp om nya effektiva terapier för barn med hjärntumör genom att minska risken för återfall och göra behandlingar mer träffsäkra och skonsamma.